Cơ quan dự án nghiên cứu tiên tiến về y tế (The Advanced Research Projects Agency for Health - ARPA-H) - cơ quan tài trợ nghiên cứu trị giá 2 tỷ USD, đã được chính quyền Mỹ thành lập vào năm 2022, là một phần của Chương trình Cancer Moonshot chống lại bệnh ung thư của Tổng thống Biden. Nhiệm vụ của ARPA-H là thúc đẩy hoạt động hỗ trợ phát triển các nghiên cứu đột phá về y sinh và sức khỏe nhằm ngăn ngừa, phát hiện và điều trị ung thư cũng như các bệnh khác.

Ngày 27/7/2023, ARPA-H đã công bố triển khai Chương trình đầu tiên nhắm vào bệnh ung thư - Chương trình can thiệp phẫu thuật chính xác (Precision Surgical Interventions Program) để phát triển các công nghệ mới cho phép bác sĩ phẫu thuật loại bỏ khối u ung thư với độ chính xác cao hơn. Chương trình sẽ nhằm mục đích tạo ra các công cụ mới giúp bác sĩ phẫu thuật xác định và phân biệt tốt hơn giữa mô khỏe mạnh và mô ung thư với mục tiêu loại bỏ thành công ung thư chỉ trong một ca phẫu thuật. Các công cụ này cũng sẽ giúp bác sĩ phẫu thuật xác định và tránh các cấu trúc quan trọng như dây thần kinh, mạch máu và hạch bạch huyết có thể vô tình bị tổn thương trong quá trình phẫu thuật.

Ngày 23/8/2023, ARPA-H thông báo ra mắt Dự án “Chữa bệnh không thể chữa khỏi thông qua điều chỉnh gen miễn dịch được mã hóa RNA” (CUREIT), một dự án nhằm phát triển các nền tảng mRNA đã có để huấn luyện hệ thống miễn dịch chống lại ung thư và các bệnh khác hiệu quả hơn. CUREIT sẽ được kết hợp bởi các nhóm nghiên cứu tại Đại học Emory, Trường Y Yale và Đại học Georgia với khoản tài trợ lên tới 24 triệu USD trong ba năm từ ARPA-H.

Mục tiêu của CUREIT là tạo ra một hộp công cụ gồm mRNA và các công nghệ liên quan có thể được sử dụng để “kích hoạt” các phản ứng miễn dịch hữu ích, như thúc đẩy các tế bào miễn dịch nhắm mục tiêu và tấn công các khối u. Các ứng dụng khác có thể mở rộng sang các rối loạn tự miễn dịch, cấy ghép và các bệnh truyền nhiễm. Hộp công cụ gồm các nền tảng mRNA mang lại tiềm năng thay đổi cuộc chiến chống lại bệnh ung thư và các căn bệnh khó chữa khác.

Nhóm đa tổ chức sẽ nghiên cứu cách cải tiến công nghệ từ lĩnh vực vắc-xin mRNA đang phát triển để lập trình các tế bào đuôi gai xử lý protein kháng nguyên, từ đó kích hoạt các phản ứng miễn dịch chọn lọc nhằm tạo ra các phản ứng miễn dịch trị liệu, với các phản ứng miễn dịch được cá nhân hóa và tạo ra vắc xin ung thư là mục tiêu cuối cùng của nhóm.

                                              Cơ chế kích hoạt các tế bào T của tế bào đuôi gai (Nguồn: https://www.vinmec.com)

Tế bào đuôi gai là nhân tố then chốt trong khả năng tiêu diệt ung thư của hệ thống miễn dịch, đóng vai trò là yếu tố kích hoạt hệ thống miễn dịch. Những tế bào này thường xuất hiện từ bạch cầu đơn nhân, một loại tế bào bạch cầu dễ tiếp cận, tiền thân của tế bào đuôi gai xử lý và trình diện các kháng nguyên như các kháng nguyên đặc biệt với tế bào ung thư hoặc vi rút. Trong những trường hợp tối ưu, phản ứng của tế bào T sau đó có thể nhắm mục tiêu và tiêu diệt những kẻ xâm lược.
       Trong nhiều thập kỷ, tế bào đuôi gai đã được coi là chén thánh (Holy Grail) đầy trêu ngươi để khởi đầu các phản ứng miễn dịch phòng ngừa và điều trị. Các nhà điều tra đã hình dung rằng bằng cách nạp kháng nguyên vào tế bào đuôi gai của một cá nhân trong phòng thí nghiệm, họ có thể phát triển thành vắc xin cá nhân hóa tế bào cho những bệnh nhân đó. Tuy nhiên, cho đến khi các nhà khoa học có thể hiểu được cách cơ thể tạo ra các tế bào đuôi gai - ở đâu và khi nào cần chúng - các phương pháp nhân tạo được yêu cầu để sản xuất chúng bên ngoài cơ thể, để sau đó trang bị cho chúng các kháng nguyên có thể đóng vai trò là GPS hướng chúng đến kẻ thù, các tế bào ung thư không được kiểm soát và các vi khuẩn nguy hiểm.

Bên cạnh các giải pháp về ung thư, trong tháng 7/2023, ARPA-H đã công bố Chương trình Đổi mới mới để tái tạo mô trong bệnh viêm xương khớp (Novel Innovations for Tissue Regeneration in Osteoarthritis- NITRO) nhằm phát triển những phương pháp mới giúp cơ thể con người tự sửa chữa các khớp của mình với mục tiêu cách mạng hóa việc điều trị viêm xương khớp - một tình trạng phổ biến và thường rất đau đớn ở xương và sụn bị gãy. NITRO sẽ khám phá các công nghệ tập trung vào ba lĩnh vực: tái tạo xương, tái tạo sụn và khớp thay thế được tạo ra từ tế bào người bệnh. Thông qua NITRO, các nhóm nghiên cứu phát triển có thể theo đuổi việc xây dựng các khớp thay thế được tạo thành từ tế bào của chính người bệnh, không yêu cầu đặt phần cứng cố định hoặc bộ phận cấy ghép bên ngoài vào bên trong cơ thể họ. Những khớp chịu lực, lâu dài này sẽ đặc trưng cho từng bệnh nhân và do đó được hệ thống miễn dịch của cơ thể chấp nhận.